risultati saranno pubblicati su "Science"
Nuove prospettive per la guerra alla malattia
Staminali per battere la distrofia
"Guariti i muscoli dei topi malati"
Milano, test al San Raffaele
"Ma per la terapia serve tempo"
di CARLO BRAMBILLA
MILANO - Un formidabile balzo in avanti nella ricerca per sconfiggere la distrofia muscolare è stato annunciato ieri dall'Istituto scientifico San Raffaele, dalla prestigiosa rivista Science, che pubblicherà i risultati della scoperta nel prossimo numero, e da Telethon, tra i maggiori, storici finanziatori degli studi su questa patologia. Non ancora una terapia per l'uomo, ma una scoperta fatta su topi di laboratorio, che autorizza, tuttavia, l'attesa di una svolta e di nuove prospettive nella guerra alla malattia, a partire dai prossimi quattro o cinque anni.
Il gruppo di ricercatori guidati da Giulio Cossu, direttore dell'Istituto per le cellule staminali del San Raffaele, con la collaborazione dell'Università di Roma, dell'Istituto di biologia cellulare e ingegneria tessutale di Roma, del Policlinico di Milano e del San Matteo di Pavia, ha scoperto che un particolare tipo di cellule staminali, i mesoangioblasti, geneticamente modificate, è in grado di riparare le fibre muscolari dei topi ammalati.
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Spettacolare il filmato mostrato dai ricercatori per illustrare i risultati della scoperta. Dei topolini sani vengono fatti correre su una ruota, a fianco di topolini affetti da distrofia muscolare e da un altro gruppo di topolini trattati. I primi corrono normalmente, i secondi rimangono fermi, e i terzi, a cui in un solo arto sono stati iniettati i mesoangioblasti, corrono per quattro minuti come quelli sani. "Sono convinto della grande importanza di questi risultati - ha annunciato Cossu - anche se non siamo ancora alla terapia, né per i topi né per i pazienti. Nei prossimi mesi dovremo condurre esperimenti su animali di laboratorio più grossi.
Inoltre sarà necessario studiare bene il vettore virale attraverso cui introdurre il gene sano nelle staminali e capire se i mesoangioblasti conservano la capacità di differenziarsi in altre cellule, tra cui le muscolari". "Certo serve ancora tempo - ha avvertito Peter Stern, editor di Science - Lo studio rimane però un grande esempio dei risultati che si possono ottenere da una ricerca multidisciplinare".
Particolarmente soddisfatta del risultato Susanna Agnelli, presidente del Comitato Telethon, una Fondazione nata negli Usa, nel '96, proprio in nome della cura di queste patologie e come talent scout di ricercatori eccellenti. Le distrofie muscolari sono un gruppo di malattie degenerative che colpiscono il sistema muscolare indebolendolo. La più grave e più comune è la distrofia di Duchenne, dal nome del medico francese che la descrisse per primo. Colpisce un bambino ogni 3500 maschi e porta alla morte entro i 30 anni. È una malattia genetica, che si trasmette, tramite il cromosoma X, dalla madre al figlio.
I primi sintomi insorgono tra i due e i sei anni, quando il bambino, apparentemente sano, comincia ad avere difficoltà a correre, saltare e a rialzarsi dopo una caduta. Le terapie farmacologiche finora applicate non sono state in grado di curare la distrofia. Una malattia che colpisce in Italia 15 mila persone, mentre complessivamente sono 30-40 mila i cittadini colpiti da malattie neuromuscolari.
(11 luglio 2003)