Molecular Medicine (MLM) Molmed (20 lettori)
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In molle carne vermes nascuntur
Buon giorno a tutti; l'arciere su TWTR a postato questo Gene therapy: We cure you or your money back a proposito di MLM (il mio inglese è primitivo)
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forse è questo, il link sopra non funziona...
Gene therapy: We cure you or your money back
provo traduzione con google...
Bio-medicina
Terapia genica cura è garanzia di rimborso
I farmaci più costosi della storia, o più grandi occasioni della medicina? La terapia genica potrebbe essere entrambe le cose.
di Antonio Regalado 9 agosto 2016
Una terapia genica sarà offerto in vendita in Europa, con una garanzia di rimborso, in base alla GlaxoSmithKline, l'azienda commercializzazione di esso.
Il trattamento, chiamato Strimvelis, è la prima cura definitiva per una malattia rara per uscire dalla terapia genica, e il suo prezzo di 594.000 euro ($ 665.000), ha annunciato la scorsa settimana, lo rende uno dei più costosi trattamenti di una volta mai venduti da una ditta di droga.
Ora, abbiamo imparato, è anche la prima correzione genetica di venire con una garanzia.
"Il farmaco deve fornire quello che dici o che non paghi", dice Luca Pani, direttore generale dell'Agenzia Italiana del Farmaco, noto come AIFA, che ha fissato il prezzo e le condizioni durante i negoziati con il gigante farmaceutico britannico. "Se non funziona, essi restituire il denaro."
Il trattamento si avvale di un virus per aggiungere un gene mancante al midollo osseo dei bambini con ADA-SCID, una incapacità a volte fatale per combattere le infezioni. In uno studio che ha coinvolto diciotto bambini, effettuato in un ospedale di Milano, ma tutti e tre sono stati curati a titolo definitivo.
GSK ha acquistato i diritti per il trattamento nel 2010 e ha ottenuto l'approvazione all'inizio di quest'anno per venderlo in Europa, ma a causa della sua complessità l'azienda offrirà solo a Milano, che richiede alle famiglie di viaggiare e passare settimane lì. Ciò significa che il prezzo italiano si applicherà a tutta l'Europa, dice Pani. Ha anche detto che la GSK avrebbe pagato anche a rate per un periodo di anni.
Da alcune misure, il prezzo di Strimvelis conta come un affare. Il costo di un trapianto di midollo osseo da un'altra persona, il modo stabilito di trattare ADA-SCID-può raggiungere $ 1 milione. Alcuni altri pazienti vengono trattati con iniezioni di enzimi che costano $ 250.000 all'anno. La spesa di questi farmaci e le cure necessarie per un bambino malato aggiungere rapidamente fino a milioni.
"Mi aspettavo un prezzo più alto", dice Christian Hill, amministratore delegato con la mappa Biopharma, una società di consulenza di Cambridge, nel Regno Unito "La mia sensazione iniziale era 'Hmmm, questo è davvero sorprendente.'"
Secondo Pani, GSK si avvicinava l'agenzia italiana con un prezzo "quasi il doppio di" ciò che è stato alla fine si stabilì in o di circa $ 1 milione. Ma AIFA era in una posizione negoziale forte, perché la terapia è stata sviluppata in Italia con le donazioni di beneficenza. GSK ha rifiutato di commentare i negoziati. "E 'davvero difficile, perché tutti sono modelli [economiche] coinvolgono farmaci regolari e questi non sono farmaci regolari", dice Pani. "E 'un simbolo del futuro, assolutamente."
L'idea alla base della terapia genica è che una correzione di una volta al DNA di un paziente porterà ad una cura permanente. Strimvelis è il primo trattamento per essere commercializzato che vive fino alla promessa. Ma i potenziali cure per l'emofilia, una malattia degli occhi rara, e una malattia cerebrale fatale potrebbe raggiungere il prossimo mercato, e potrebbero essere altrettanto costoso.
L'agenzia italiana è insolito in quanto impone già regole pay-per-performance su alcuni farmaci contro il cancro. Mantiene 135 registri di pazienti per monitorare quanto bene funzionano e Pani dice l'Italia ha raccolto più di 250 milioni di euro in rimborsi. I pazienti che ricevono la terapia genica di GSK saranno monitorati in un registro, la società ha confermato. Sulla base dell'esperienza acquisita finora, GSK potrebbe finire rimborso circa uno su sei trattamenti.
Ma la grande domanda non è se la terapia genica costa troppo: è se le aziende possono fare i soldi a lui, soprattutto il trattamento di malattie ultra-rare. Solo circa una dozzina di bambini nascono con ADA-SCID ogni anno in Europa. Trattare tutti loro avrebbero generare circa 8 milioni di $ di fatturato-appena un blip per GSK, che vende il 30 $ miliardi di droga un anno.
"Trattare 12 bambini l'anno, non solo è commercialmente fattibile, a qualsiasi prezzo", dice Phil Reilly, partner di Terzo Rock Ventures a Boston, che investe in società di terapia genica. "Ma ci sono centinaia se non migliaia di disturbi che rientrano in questa categoria. Abbiamo bisogno di un nuovo modello per le malattie ultra-rare, perché stiamo andando a sviluppare questi trattamenti. ", Dice Reilly garanzie di rimborso e schemi pay-as-you-go sono due modi per rendere i prezzi elevati adesivo appetibile.
GSK dice che non farà molti soldi fuori Strimvelis. Invece, vede il trattamento come un modo per aiutare i pazienti e acquisire esperienza con i trattamenti che coinvolgono le cellule e geni. Sta anche lavorando con una piccola azienda, Adaptimmune, per alterare geneticamente le cellule immunitarie per combattere il cancro. "Non ci aspettiamo di recuperare tutti i costi di costruzione di una piattaforma per fornire terapia genica e cellulare da solo Strimvelis", dice Anna Padula, un portavoce per il gruppo RARE malattie della GSK. "Ci auguriamo che Strimvelis sarà il primo di una serie di farmaci gene-terapia innovativa che ci porterà ai pazienti." L'azienda riconosce, aggiunge, "che l'industria avrà bisogno di adattarsi al modo in cui i farmaci sono valutati e finanziati ".
Reato
In molle carne vermes nascuntur
L'ho fatto anch'io, questa frase mi pare importante: "Ma ci sono centinaia se non migliaia di disturbi che rientrano in questa categoria. Abbiamo bisogno di un nuovo modello per le malattie ultra-rare, perché stiamo andando a sviluppare questi trattamenti. "
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