Keryx Biopharmaceuticals Announces Phase 1 Data of Single Agent Perifosine in the Treatment... -- NEW YORK, June 7 /PRNewswire-FirstCall/ --
Keryx Biopharmaceuticals annuncia Phase 1 data del singolo agente Perifosine nel trattamento di tumori solidi Pediatric ricorrenti, compreso i pazienti con tumori cerebrali avanzate e neuroblastoma
Perifosine dimostrato di essere sicuri e tollerabili, con i primi segnali di beneficio clinico nei pazienti refrattari avanzato pediatrico neuroblastoma
NEW YORK, 7 giugno / PRNewswire / - Keryx Biopharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: KERX) ha annunciato che la fase 1 i dati di KRX-0401 (perifosine) nei tumori solidi pediatrici ricorrente è stata presentata ieri nella discussione poster tumore solido pediatrico sessione presso la riunione annuale di 46 ° della Società Americana di Oncologia Clinica (ASCO) in corso a Chicago, IL. Perifosine è Società romanzo il, potenzialmente first-in-class, orale-cancro agente anti che inibisce l'attivazione di Akt nel phosphoinositide 3 -chinasi (PI3K) percorso. Questo studio, condotto dal Cancer di Sloan-Kettering Memorial Center pediatrico gruppo, segna la prima volta che perifosine è stato somministrato in un ambiente paziente pediatrico.
DISEGNO DI STUDIO: Questo studio di fase I di Perifosine ricorrenti per tumori solidi pediatrici è un centro unico, aperto, dose-escalation di studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (PK), e di individuare eventuali tossicità dose-limitante (DLT) dei singoli perifosine agente in pazienti pediatrici con qualsiasi tumore solido che ha fallito la terapia standard. Undici pazienti (4 maschi e 7 femmine), in un età media di 13 anni (5-18) sono stati trattati in questo studio fino ad oggi. I seguenti tipi di tumore sono stati trattati finora: glioma di alto grado (5), il medulloblastoma (2), neuroblastoma (3), e ependimoma (1). La maggior parte dei pazienti erano stati pesantemente pretrattati, con una mediana di tre righe prima della terapia. Coorti di tre pazienti sono stati trattati con tre livelli di dose: 25mg/m2/day, 50mg/m2/day 75mg/m2/day e nell'utilizzo delle compresse da 50 mg di perifosine dopo una dose di carico al giorno 1, e tenendo conto del farmaco a lungo a metà vita (> 100hrs). N. DLTS sono state osservate in qualsiasi dei tre livelli di dose; livello di dose 4 è attualmente aperto per competenza. PK dati finora suggerisce l'assorbimento del farmaco simile nei pazienti pediatrici rispetto ai pazienti adulti trattati con perifosine singolo agente.
Di particolare interesse sono i primi segni di attività clinica osservata in due dei tre pazienti con la fase 4 neuroblastoma refrattario. Entrambi i pazienti erano refrattari a precedenti trattamenti entrando nello studio e ha raggiunto una stabilizzazione della malattia per 48 settimane e 55 settimane (in corso). I ricercatori hanno concluso che perifosine è ben tollerata nei bambini con tumori solidi e ricorrenti che questi segnali all'inizio del mandato di attività ulteriori indagini in pazienti con neuroblastoma avanzato e tumori cerebrali selezionati. Recentemente, gli investigatori NSC pubblicato in vitro e in vivo, dati che dimostrano che gli obiettivi perifosine l'attivazione di Akt nelle cellule di neuroblastoma e xenotrapianti, inibisce significativamente la crescita tumorale in vivo e migliora la sopravvivenza dei topi portatori di tumori neuroblastoma.
Ron Bentsur, Chief Executive Officer di Keryx Biopharmaceuticals, ha commentato: "Siamo lieti di sicurezza e tollerabilità di perifosine agente singolo in pazienti pediatrici e incoraggiati dai segnali di inizio di beneficio clinico in neuroblastoma, come rilevato dagli investigatori. Siamo grati a i ricercatori e siamo ansiosi di esplorare il potenziale perifosine in futuro impostazioni pediatrica, compresi neuroblastoma ".
Perifosine è attualmente in fase 3 di sviluppo clinico per il tumore avanzato del colon-retto refrattario e il mieloma multiplo, sia di questi Fase 3 programmi condotti sotto Special Protocol Assessment (SPA) gli accordi con la FDA con Fast Track denominazioni ottenuti per entrambe le indicazioni. Perifosine è anche in fase 1 e 2 di sviluppo clinico per molti altri tipi di tumore.
Una copia del relativo abstract, # 9540, dal titolo "Studio di Fase I unico agente Perifosine ricorrenti per tumori solidi pediatrici,"l'autore Oren J. Becher, MD, è possibile accedere tramite il sito ASCO,
American Society of Clinical Oncology - ASCO. Una copia del poster possono essere ottenute contattando la Società.
KRX-0401 (perifosine) è in licenza da Keryx da Aeterna Zentaris Inc. negli Stati Uniti, Canada e Messico.
