Copio e incollo da altro forum (Jacopo non si offende) da persona che penso sia molto a conoscenza della nostra amata società
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Davvero molto interessante!
Dopo TK?
Dall’epigenetica nuovi interruttori molecolari per mettere a tacere i geni
«Le cellule usano quotidianamente l’epigenetica per regolare l’espressione dei geni anche in base al progredire dello sviluppo dell’organismo e agli stimoli ricevuti dall’ambiente. Ad esempio, durante lo sviluppo embrionale, l’epigenetica serve per spegnere quei geni che non saranno più necessari nella vita adulta” spiega Angelo Lombardo. “Nel nostro lavoro abbiamo copiato i processi epigenetici attivi durante lo sviluppo embrionale indirizzandoli sui geni di nostro interesse, ottenendone così un silenziamento mirato e permanente».
Commenta Luigi Naldini:
«Questo lavoro apre nuove prospettive per la terapia di quelle malattie in cui l’espressione di un gene mutato è dannosa per il paziente, le cosiddette malattie ereditarie dominanti». Tuttavia, le implicazioni terapeutiche della nuova tecnologia non finiscono qui.
Gli interruttori epigenetici potrebbero essere utilizzati per spegnere uno o più geni coinvolti nella regolazione della risposta immunitaria, ad esempio per rendere i globuli bianchi più aggressivi contro le cellule tumorali o invisibili al sistema immunitario del paziente al quale vengono trapiantati, che altrimenti li attacca causando il rigetto. Continua Naldini:
«L’uso del silenziamento genico nell’immunoterapia dei tumori è già in corso di sperimentazione sull’uomo usando però tecniche più invasive di editing del DNA e potrebbe ricevere una ulteriore spinta dalla disponibilità di questa nuova tecnica epigenetica, verosimilmente meglio tollerata e più sicura». Infine, la stessa tecnologia potrebbe essere utilizzata per riaccendere geni spenti durante lo sviluppo e compensare il difetto di quelli espressi nelle cellule adulte.
Ne sono esempi l’anemia falciforme o la talassemia, nelle quali i geni che codificano per l’emoglobina, la proteina che lega l’ossigeno al sangue, sono mutati, causando la malattia. In questi casi riattivare i geni dell’emoglobina fetale potrebbe offrire una nuova strategia terapeutica. Primi autori dello studio sono Angelo Amabile e Alessandro Migliara, rispettivamente neo-dottorato e dottorando presso l’Università Vita Salute San Raffaele (UniSR).
A coordinare lo studio pubblicato su Cell sono Angelo Lombardo, ricercatore del SR-Tiget e dell’UniSR e Luigi Naldini, direttore del SR-Tiget e professore presso UniSR. La ricerca è stata condotta dal gruppo di Regolazione epigenetica e modificazione mirata del genoma guidato da Angelo Lombardo, ed è stata sostenuta dai finanziamenti della Fondazione Telethon, dell’Unione europea e del Ministero della Salute.
STUDIO PUBBLICATO SU CELL – 22 Settembre 2016
Inheritable Silencing of Endogenous Genes by Hit-and-Run Targeted Epigenetic Editing
Angelo Amabile1,2,4, Alessandro Migliara1,2,4, Paola Capasso1, Mauro Biffi1, Davide Cittaro3, Luigi Naldini1,2, Angelo Lombardo1,2,5
Dall’epigenetica nuovi interruttori molecolari per mettere a tacere i geni | Telethon