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Il fatturato alla fine del 2015 era a poco più di 13 milioni di euro, mentre oggi èoltre i 30, un aumento del 140%.
Ridotte,inoltre, le perdite dai 20,7 milioni di euro del 2015, ai poco più di 2 milioni oggi...
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"In linea generale non possiamo escludere che una big Pharma o un big player del settore Cell & Gene possa interessarsi ad un investimento in una società come MolMed, ma a oggi non abbiamo indicazioni in questo senso.
E' ovvio inoltre che un eventuale interesse dovrebbe essere allineato con la strategia della società di valorizzare al massimo le attuali linee di business. Quello che possiamo confermare è che la società darebbe prevalenza oggi a soci rilevanti strategici con un'ottica dí lungo periodo, e questo potrebbe venire da un investitore finanziario che rispetto ad uno industriale garantirebbe alla società l'indipendenza necessaria per seguire la propria strategia"
Astellas ha siglato una partnership con Adaptimmune per sviluppare terapie allogeniche del recettore dell'antigene chimerico delle cellule T (CAR-T) e del recettore delle cellule T (TCR). L'accordo prevede che Astellas paghi 50 milioni di dollari (45 milioni di euro) in anticipo e si impegni a lavorare con Adaptimmune per identificare i target e sviluppare terapie cellulari contro di essi.
Adaptimmune riceverà subito 50 milioni di dollari e 7,5 milioni di dollari all'anno in finanziamenti per la ricerca, oltre a investimenti per lo sviluppo e le vendite che potrebbero portare il valore totale dell'affare a 900 milioni di dollari.
Visto che abbiamo constatato che l'analisi tecnica non è attendibile sui titoli "sottili" ho eliminato i messaggi relativi.
Chi fosse interessato li potrà trovare a questo indirizzo: Watch List
Comunicati stampa
Orchard Therapeutics evidenzia le priorità strategiche per il 2020
Preparativi commerciali sulla buona strada per il potenziale lancio nell'UE del 2020 di OTL-200 per la leucodistrofia metacromatica (MLD) con presentazione delle normative statunitensi prevista per la fine del 2020 / inizio 2021
Avvio del Rolling US Regulatory Arching per OTL-101 (ADA-SCID) pianificato per 1H 2020;
Archiviazione normativa USA e UE di OTL-103 (WAS) prevista nel 2021
Prove cliniche Proof-of-Concept di MPS-I e MPS-IIIA in corso con ulteriori dati previsti nel 2020
Nuova ricerca e le iniziative di scoperta espandono il potenziale del portafoglio in grandi malattie neurodegenerative
$ 325Min liquidità e investimenti a supporto dell'esecuzione sulle priorità strategiche nel 2020 e oltre
BOSTON e LONDRA, 13 gennaio 2020 (GLOBE NEWSWIRE) - Orchard Therapeutics(Nasdaq: ORTX), leader globale della terapia genica, ha delineato oggi le priorità strategiche dell'azienda e i recenti progressi in concomitanza con la sua partecipazione alla 38a edizioneConferenza JP Morgan Healthcare nel San Francisco.
Mark Rothera, presidente e amministratore delegato di Orchard, presenterà una panoramica aziendale su Martedì 14 gennaio 2020 a 11:30 PTche sarà trasmesso in diretta via web su ir.orchard-tx.com.
Riassumerà i fondamentali fondamentali dell'azienda e l'approccio differenziato alla terapia genica utilizzando cellule staminali ematopoietiche (HSC) con correzione genica, con particolare attenzione alla strategia di lancio dell'OTL-200 nella leucodistrofia metacromatica (MLD) e alle nuove iniziative di ricerca e scoperta annunciate.
"Il 2020 ha il potenziale per essere un anno spartiacque per Orchard mentre lavoriamo per portare i benefici del nostro approccio alla terapia genica e l'esperienza ai pazienti", ha detto Rothera. "Ci stiamo preparando diligentemente per la prevista approvazione normativa UE dell'OTL-200 per la MLD mentre stiamo costruendo il team commerciale ed eseguendo la nostra strategia di immissione sul mercato che contribuirà a garantire un ampio accesso ai pazienti. Allo stesso tempo, stiamo preparando i nostri primi documenti normativi negli Stati Uniti e stiamo avanzando diversi programmi di fase clinica attraverso importanti traguardi, esplorando anche il potenziale di HSC corretti dai geni in una gamma più ampia di disturbi gravi, comprese indicazioni non rare. Con una costante attenzione all'esecuzione, la nostra organizzazione è fortemente motivata a portare queste terapie sperimentali ai pazienti di tutto il mondo. "
Priorità aziendali 2020
Orchard ha delineato i seguenti tre obiettivi aziendali di alto livello per il 2020:
Ottenere l'approvazione e il lancio di OTL-200 per il trattamento dell'MLD in Italia Europa e preparare una domanda di licenza biologica (BLA) negli Stati Uniti;
Avanzare due programmi di registrazione nelle deficienze immunitarie primarie verso la limatura normativa; e
Studiare il potenziale del nostro approccio ex vivo alla piattaforma di terapia genica HSC in una vasta gamma di malattie neurodegenerative e altre nuove aree terapeutiche, inclusi studi clinici di prova in corso in mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS-I) e mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS- IIIA).
Ottenere l'approvazione e avviare OTL-200 per MLD in Europa
In preparazione di una potenziale approvazione europea nella seconda metà del 2020, Orchard prevede di stabilire l'infrastruttura globale necessaria per supportare la consapevolezza e l'adozione di OTL-200. Orchard sta creando un team commerciale focalizzato che fungerà da spina dorsale per il potenziale lancio di OTL-200, nonché per i futuri lanci di prodotti. Un deposito BLA per OTL-200 negli Stati Uniti è previsto per la fine del 2020 o l'inizio del 2021.
Sono in corso attività per favorire l'identificazione e l'accesso tempestivi dei pazienti, tra cui la consapevolezza delle malattie, i test genetici e i piloti di screening neonatale.
La società continua a qualificare i centri di trattamento con competenze specializzate nella conoscenza dei trapianti e delle aree di malattia in aree geografiche chiave.
La catena di approvvigionamento commerciale per OTL-200 è in fase di costituzione, con capacità e logistica per supportare un lancio anticipato.
La società ha ricevuto input dalle parti interessate sulla sua filosofia di valore, nonché una serie di principi guida che saranno alla base della strategia di prezzi e accesso al mercato di Orchard.
Avanzamento di due programmi di registrazione verso le limature normative imminenti
a sostegno dei suoi principali programmi di immunodeficienza primaria:
La società prevede di avviare un deposito BLA a rotazione negli Stati Uniti per OTL-101 nell'immunodeficienza combinata grave adenosina deaminasi (ADA-SCID) nella prima metà del 2020 con il completamento anticipato del deposito entro 12 mesi.
La società prevede la presentazione delle dichiarazioni normative BLA e MAA per OTL-103 nella sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) negli Stati Uniti e nell'UE nel 2021.
Indagare il potenziale della terapia genica HSC ex vivo nelle malattie neurodegenerative aggiuntive e nelle nuove aree terapeutiche:
Orchard ha stretto un accordo con il Dr.Alessandra Biffi, uno dei maggiori esperti di terapia genica, presidente della divisione pediatrica di ematologia, oncologia e trapianto di cellule staminali presso Università di Padova e condirettore del programma di terapia genica presso il Dana Farber / Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center, per supportare l'espansione del suo portafoglio in ulteriori aree di necessità critica per i pazienti, compresi nuovi programmi per malattie neurodegenerative rare e non rare. La società ha inoltre avviato programmi di scoperta interni per esplorare l'applicazione della terapia genica HSC ex vivo in altre aree terapeutiche.
Il dott. Biffi ha commentato: “Lo sviluppo di terapie geniche per malattie con coinvolgimento del sistema nervoso centrale, come le malattie neurometaboliche e altre malattie neurodegenerative, è stata una sfida in questo campo. Sono entusiasta di collaborare con Orchard per continuare lo sviluppo di questa innovativa tecnologia di terapia genica e, insieme, non vedo l'ora di avanzare trattamenti potenzialmente trasformativi per queste malattie devastanti. " Come parte dell'accordo, il Dr. Biffi servirà come consulente scientifico senior delle malattie neurometaboliche a Orchard. Il precedente ruolo del Dr. Biffi alIstituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) includeva la scoperta e l'avvio del programma OTL-200 per MLD e il programma OTL-203 per MPS-I.
Inoltre, Orchard prevede di continuare ad avanzare i seguenti programmi neurometabolici in fase clinica attualmente in corso
in MPS-I e MPS-IIIA:
Lo studio clinico proof-of-concept OTL-203 in MPS-I, condotto presso SR-Tiget, ha raggiunto l'obiettivo di iscrizione iniziale di otto partecipanti allo studio. I risultati di follow-up di un anno per i primi otto pazienti, compresi gli endpoint primari, sono previsti nel 2021, con dati provvisori pianificati per le presentazioni alle conferenze mediche durante il 2020.
Le iscrizioni sono iniziate in uno studio clinico di prova di concetto per OTL-201 in MPS-IIIA, condotto dal Royal Manchester Children's Hospital. Si prevede che lo studio arruolerà fino a cinque pazienti nel 2020 con dati provvisori previsti nel 2020 e nel 2021...
Buonasera,
sembra fatto apposta per gli studi sul CD44v6 nei tumori solidi...
Il CAR CD44v6 ha un vasto potenziale terapeutico in quanto si basa sul riconoscimento della variante 6 (v6) dell’antigene CD44 (CD44v6) che è espressa da molte neoplasie ematologiche (leucemia mieloide acuta, mieloma multiplo) e da numerosi tumori solidi di origine epiteliali (mammella, polmone, colon, pancreas, e della testa/collo). CAR-T CD44v6 e altri CAR-T | molmed
Car T anche per pancreas, colon retto, mammella e melanoma: al via il progetto Acc finanziato dal ministero | Sanita24 - Il Sole 24 Ore
... Nel programma finanziato dal ministero della Salute (10 milioni di euro stanziati in due anni) sono coinvolti a diverso titolo altri enti non Irccs come Cnr, Fondazione Tettamanti e MolMed.
Principale obiettivo del progetto è lo sviluppo di nuove terapie con cellule Car T programmate per distruggere neoplasie attualmente non coperte dall’industria farmaceutica (tra queste pancreas, colon retto, mammella e melanoma) e non efficacemente curabili in altro modo.
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P.s.
Grazie per la segnalazione all'utente del forum di Investing Mario Martucci