Molecular Medicine (MLM) Molmed
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Orchard Therapeutics Announces FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted for OTL-103 for the Treatment of Wiskott-Aldrich Syndrome
BOSTON e LONDRA, 29 luglio 2019 (GLOBE NEWSWIRE) - Orchard Therapeutics ( ORTX ), una società biofarmaceutica di livello commerciale dedicata a trasformare le vite dei pazienti con malattie rare gravi e potenzialmente letali attraverso terapie geniche innovative, ha annunciato oggi che ha ricevuto la designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) dalla US Food and Drug Administration (FDA) per OTL-103, ex vivo di OrchardTerapia genica basata su cellule staminali ematopoietiche autologhe (HSC) per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) sviluppata presso l'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) a Milano, Italia. Un farmaco o terapia sperimentale è ammissibile alla designazione RMAT se è destinato a trattare, modificare, invertire o curare una malattia o una condizione grave o pericolosa per la vita e prove cliniche preliminari indicano che il farmaco o la terapia ha il potenziale per affrontare il problema medico non soddisfatto necessità di tale malattia o condizione.
"Garantire la designazione RMAT per OTL-103 è un passo importante per accelerare lo sviluppo del prodotto e la revisione della nostra domanda di licenza biologica pianificata e riconosce la necessità insoddisfatta di bambini e giovani adulti affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich", ha affermato Anne Dupraz-Poiseau, Ph .D., Responsabile della regolamentazione presso Orchard. "Rimaniamo sulla buona strada per presentare l'approvazione normativa del nostro programma di terapia genica WAS negli Stati Uniti e in Europa nel 2021 nella speranza di portare quanto prima questa terapia potenzialmente curativa per i pazienti."
Istituito ai sensi del 21st Century Cures Act, la designazione RMAT è un programma dedicato progettato per accelerare lo sviluppo di farmaci e rivedere i processi per promettenti prodotti della pipeline, comprese le terapie geniche. Simile alla designazione Breakthrough Therapy, la designazione RMAT offre i vantaggi di un'intensa guida FDA sullo sviluppo efficiente dei farmaci, inclusa la possibilità di interazioni anticipate con il senior management della FDA per discutere endpoint surrogati o intermedi, potenziali modi per supportare l'approvazione accelerata e soddisfare i requisiti post-approvazione, revisione prioritaria potenziale della domanda di licenza biologica (BLA) e altre opportunità per accelerare lo sviluppo e la revisione.
"Questa è una buona notizia per la comunità WAS sia negli Stati Uniti che in tutto il mondo, poiché potrebbe accelerare l'accesso dei pazienti a un trattamento potenzialmente salvavita per questa grave condizione", ha detto Alessandro Aiuti, professore di Pediatria presso la Vita-Salute San Raffaele Università e vicedirettore di SR-Tiget.
Dati ricavati da un'analisi provvisoria di uno studio di registrazione in pazienti con WAS grave pubblicato da Ferrua et al. nel maggio 2019 in The Lancet Hematology descrive il recupero delle anomalie immunologiche e piastriniche associate alla WAS, con una conseguente significativa riduzione delle principali complicanze della malattia. Dopo il trattamento con terapia genica OTL-103, i pazienti con follow-up compreso tra 0,5 e 5,6 anni hanno mostrato una diminuzione della frequenza delle infezioni gravi. Inoltre, sono stati eliminati episodi emorragici gravi e episodi emorragici moderati sono stati notevolmente ridotti.
Orchard intende presentare il set completo di dati sulla sperimentazione di registrazione, compresi i dati dell'endpoint primario, con tutti i pazienti a tre anni dal post-trattamento con terapia genica, entro la fine dell'anno.
Informazioni sulla sindrome di Wiskott-Aldrich e sulla
sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) OTL-103 è una malattia immunitaria ereditaria potenzialmente letale caratterizzata da autoimmunità, eczema, numero piastrinico anormale e funzione. WAS si manifesta con infezioni ricorrenti e gravi ed episodi emorragici gravi, che sono le principali cause di morte in questa malattia. Senza trattamento, la sopravvivenza mediana per i pazienti con WAS ha 14 anni e il trattamento con trapianto di cellule staminali comporta un rischio significativo di mortalità e morbilità.
OTL-103 è un ex vivo,terapia genica autologa basata su cellule staminali ematopoietiche sviluppata presso l'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) a Milano per il trattamento di WAS che Orchard ha acquisito da GSK nell'aprile 2018.
L'incidenza globale di WAS è stimata essere circa 100-300 nascite all'anno, con una prevalenza globale di 3.000-5.000 pazienti in mercati che in genere rimborsano terapie rare e orfane.
Orchard Therapeutics Announces FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted for OTL-103 for the Treatment of Wiskott-Aldrich Syndrome | Orchard Therapeutics
BOSTON e LONDRA, 29 luglio 2019 (GLOBE NEWSWIRE) - Orchard Therapeutics ( ORTX ), una società biofarmaceutica di livello commerciale dedicata a trasformare le vite dei pazienti con malattie rare gravi e potenzialmente letali attraverso terapie geniche innovative, ha annunciato oggi che ha ricevuto la designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) dalla US Food and Drug Administration (FDA) per OTL-103, ex vivo di OrchardTerapia genica basata su cellule staminali ematopoietiche autologhe (HSC) per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) sviluppata presso l'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) a Milano, Italia. Un farmaco o terapia sperimentale è ammissibile alla designazione RMAT se è destinato a trattare, modificare, invertire o curare una malattia o una condizione grave o pericolosa per la vita e prove cliniche preliminari indicano che il farmaco o la terapia ha il potenziale per affrontare il problema medico non soddisfatto necessità di tale malattia o condizione.
"Garantire la designazione RMAT per OTL-103 è un passo importante per accelerare lo sviluppo del prodotto e la revisione della nostra domanda di licenza biologica pianificata e riconosce la necessità insoddisfatta di bambini e giovani adulti affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich", ha affermato Anne Dupraz-Poiseau, Ph .D., Responsabile della regolamentazione presso Orchard. "Rimaniamo sulla buona strada per presentare l'approvazione normativa del nostro programma di terapia genica WAS negli Stati Uniti e in Europa nel 2021 nella speranza di portare quanto prima questa terapia potenzialmente curativa per i pazienti."
Istituito ai sensi del 21st Century Cures Act, la designazione RMAT è un programma dedicato progettato per accelerare lo sviluppo di farmaci e rivedere i processi per promettenti prodotti della pipeline, comprese le terapie geniche. Simile alla designazione Breakthrough Therapy, la designazione RMAT offre i vantaggi di un'intensa guida FDA sullo sviluppo efficiente dei farmaci, inclusa la possibilità di interazioni anticipate con il senior management della FDA per discutere endpoint surrogati o intermedi, potenziali modi per supportare l'approvazione accelerata e soddisfare i requisiti post-approvazione, revisione prioritaria potenziale della domanda di licenza biologica (BLA) e altre opportunità per accelerare lo sviluppo e la revisione.
"Questa è una buona notizia per la comunità WAS sia negli Stati Uniti che in tutto il mondo, poiché potrebbe accelerare l'accesso dei pazienti a un trattamento potenzialmente salvavita per questa grave condizione", ha detto Alessandro Aiuti, professore di Pediatria presso la Vita-Salute San Raffaele Università e vicedirettore di SR-Tiget.
Dati ricavati da un'analisi provvisoria di uno studio di registrazione in pazienti con WAS grave pubblicato da Ferrua et al. nel maggio 2019 in The Lancet Hematology descrive il recupero delle anomalie immunologiche e piastriniche associate alla WAS, con una conseguente significativa riduzione delle principali complicanze della malattia. Dopo il trattamento con terapia genica OTL-103, i pazienti con follow-up compreso tra 0,5 e 5,6 anni hanno mostrato una diminuzione della frequenza delle infezioni gravi. Inoltre, sono stati eliminati episodi emorragici gravi e episodi emorragici moderati sono stati notevolmente ridotti.
Orchard intende presentare il set completo di dati sulla sperimentazione di registrazione, compresi i dati dell'endpoint primario, con tutti i pazienti a tre anni dal post-trattamento con terapia genica, entro la fine dell'anno.
Informazioni sulla sindrome di Wiskott-Aldrich e sulla
sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) OTL-103 è una malattia immunitaria ereditaria potenzialmente letale caratterizzata da autoimmunità, eczema, numero piastrinico anormale e funzione. WAS si manifesta con infezioni ricorrenti e gravi ed episodi emorragici gravi, che sono le principali cause di morte in questa malattia. Senza trattamento, la sopravvivenza mediana per i pazienti con WAS ha 14 anni e il trattamento con trapianto di cellule staminali comporta un rischio significativo di mortalità e morbilità.
OTL-103 è un ex vivo,terapia genica autologa basata su cellule staminali ematopoietiche sviluppata presso l'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) a Milano per il trattamento di WAS che Orchard ha acquisito da GSK nell'aprile 2018.
L'incidenza globale di WAS è stimata essere circa 100-300 nascite all'anno, con una prevalenza globale di 3.000-5.000 pazienti in mercati che in genere rimborsano terapie rare e orfane.
Orchard Therapeutics Announces FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted for OTL-103 for the Treatment of Wiskott-Aldrich Syndrome | Orchard Therapeutics
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Arcibald
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La notizia è di quelle belle toste...
Una cosa che si chiederanno gli investitori quando scopriranno che Orchard Therapeutics non ha ancora una GMP è:
Una volta approvata, dove verrà prodotta questa terapia genica che cura la Sindrome di Wiskott Aldrich?
La risposta è: nelle GMP di MolMed
Orchard Therapeutics Announces FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted for OTL-103 for the Treatment of Wiskott-Aldrich Syndrome | BioSpace
Orchard Therapeutics Announces FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted for OTL-103 for the Treatment of Wiskott-Aldrich Syndrome Nasdaq:ORTX
Access to this page has been denied. (seekingalpha.com/news)
https://it.linkedin.com/company/orchard-therapeutics
ORTX | Orchard Therapeutics PLC ADR Overview | MarketWatch
https://thefly.com/landingPageNews.p...nation-for-OTL
Una cosa che si chiederanno gli investitori quando scopriranno che Orchard Therapeutics non ha ancora una GMP è:
Una volta approvata, dove verrà prodotta questa terapia genica che cura la Sindrome di Wiskott Aldrich?
La risposta è: nelle GMP di MolMed
Orchard Therapeutics Announces FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted for OTL-103 for the Treatment of Wiskott-Aldrich Syndrome | BioSpace
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ORTX | Orchard Therapeutics PLC ADR Overview | MarketWatch
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Buongiorno, diamo il benvenuto ad Assicurazioni Generali nei Direct Holders di MolMed:
DIRECT HOLDERS
Name Shares Held As Of Date
Silvio Berlusconi------------------- 107.17M---- 04/30/19
Ennio Doris----------------------------- 7.07M---- 04/30/19
Michele Di Bari------------------------- 2.54M---- 04/30/19
Alfredo Messina------------------------ 1.34M---- 12/31/18
Assicurazioni Generali SpA---------- 697.65K---- 04/30/19
MolMed S.p.A. Stock Price (MLM) | Barron's
P.s.
Il 30 Aprile 2019 il titolo quotava 0.415...
MLMD | Molmed Titoli - Investing.com
DIRECT HOLDERS
Name Shares Held As Of Date
Silvio Berlusconi------------------- 107.17M---- 04/30/19
Ennio Doris----------------------------- 7.07M---- 04/30/19
Michele Di Bari------------------------- 2.54M---- 04/30/19
Alfredo Messina------------------------ 1.34M---- 12/31/18
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Il 30 Aprile 2019 il titolo quotava 0.415...
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Oltre a quella già postata:
Orchard Therapeutics Announces FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted for OTL-103 for the Treatment of Wiskott-Aldrich Syndrome Nasdaq:ORTX
Orchard Therapeutics annuncia la designazione di terapia rigenerativa avanzata dalla FDA (RMAT) concessa per OTL-103 per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich
Altra buona notizia da Orchard T.:
Orchard Therapeutics Announces Clinical Proof-of-Concept Data for Gene Therapy OTL-300 Demonstrating Efficacy in Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia | Orchard Therapeutics
Orchard Therapeutics annuncia i dati clinici di prova di concetto per la terapia genica OTL-300 che dimostrano l'efficacia nella beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni
...
"Non vediamo l'ora di proseguire le nostre discussioni con le principali parti interessate per determinare il percorso di registrazione in avanti per consentirci di servire il gran numero di pazienti affetti da beta-talassemia trasfusionale".
...
Terapia genica: ottimi risultati per la beta-talassemia - Osservatorio Terapie Avanzate
...
Il gruppo di ricerca coordinato dalla dott.ssa Sarah Marktel ha svolto il suo lavoro all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano e si è avvalso della collaborazione dei ricercatori dell’Unita Operativa di Immunoematologia Pediatrica e dell’Ematologia e Trapianto di Midollo del San Raffale, oltre che del personale del Centro Malattie Rare del Policlinico di Milano. Grazie alla partecipazione di altri centri di riferimento per la talssemia dislocati sul territorio italiano, della Fondazione Telethon, di Orchard Therapeutics e di una nutrita schiera di associazioni dei pazienti, nell’arco di 10 anni si è giunti alla pubblicazione dei risultati che confermano l’efficacia a lungo termine e la sicurezza della terapia genica con vettori lentivirali per il miglioramento dell’eritropoiesi nei pazienti con beta-talssemia ad alto rischio. Inoltre, si tratta del primo trial clinico messo a punto su pazienti pediatrici.
...
P.s.
Qualche notizia per quanto riguarda il "futuro" GMP di Orchard T.
Orchard Therapeutics Announces the Build-out of New Gene Therapy Manufacturing Facility in California | Orchard Therapeutics
...
La costruzione del nuovo stabilimento produttivo di Orchard dovrebbe iniziare nel 2019 e la Società prevede di assumere più di 100 dipendenti a tempo pieno nei prossimi anni per supportare gli sforzi di produzione interni.
...
"Riteniamo che questa nuova struttura, come investimento iniziale nella nostra produzione, non solo guiderà l'efficienza e la scalabilità in termini di sviluppo lentivirale di vettori e prodotti farmaceutici, ma integrerà anche le capacità dei nostri partner di produzione di vettori e prodotti farmaceutici esistenti per supportare il potenziale lancio dei nostri candidati per i prodotti clinici di terapia genica ".
...
P.p.s.
Ma quante terapie pensano di produrre?
Orchard Therapeutics Announces FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted for OTL-103 for the Treatment of Wiskott-Aldrich Syndrome Nasdaq:ORTX
Orchard Therapeutics annuncia la designazione di terapia rigenerativa avanzata dalla FDA (RMAT) concessa per OTL-103 per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich
Altra buona notizia da Orchard T.:
Orchard Therapeutics Announces Clinical Proof-of-Concept Data for Gene Therapy OTL-300 Demonstrating Efficacy in Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia | Orchard Therapeutics
Orchard Therapeutics annuncia i dati clinici di prova di concetto per la terapia genica OTL-300 che dimostrano l'efficacia nella beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni
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"Non vediamo l'ora di proseguire le nostre discussioni con le principali parti interessate per determinare il percorso di registrazione in avanti per consentirci di servire il gran numero di pazienti affetti da beta-talassemia trasfusionale".
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Terapia genica: ottimi risultati per la beta-talassemia - Osservatorio Terapie Avanzate
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Il gruppo di ricerca coordinato dalla dott.ssa Sarah Marktel ha svolto il suo lavoro all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano e si è avvalso della collaborazione dei ricercatori dell’Unita Operativa di Immunoematologia Pediatrica e dell’Ematologia e Trapianto di Midollo del San Raffale, oltre che del personale del Centro Malattie Rare del Policlinico di Milano. Grazie alla partecipazione di altri centri di riferimento per la talssemia dislocati sul territorio italiano, della Fondazione Telethon, di Orchard Therapeutics e di una nutrita schiera di associazioni dei pazienti, nell’arco di 10 anni si è giunti alla pubblicazione dei risultati che confermano l’efficacia a lungo termine e la sicurezza della terapia genica con vettori lentivirali per il miglioramento dell’eritropoiesi nei pazienti con beta-talssemia ad alto rischio. Inoltre, si tratta del primo trial clinico messo a punto su pazienti pediatrici.
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P.s.
Qualche notizia per quanto riguarda il "futuro" GMP di Orchard T.
Orchard Therapeutics Announces the Build-out of New Gene Therapy Manufacturing Facility in California | Orchard Therapeutics
...
La costruzione del nuovo stabilimento produttivo di Orchard dovrebbe iniziare nel 2019 e la Società prevede di assumere più di 100 dipendenti a tempo pieno nei prossimi anni per supportare gli sforzi di produzione interni.
...
"Riteniamo che questa nuova struttura, come investimento iniziale nella nostra produzione, non solo guiderà l'efficienza e la scalabilità in termini di sviluppo lentivirale di vettori e prodotti farmaceutici, ma integrerà anche le capacità dei nostri partner di produzione di vettori e prodotti farmaceutici esistenti per supportare il potenziale lancio dei nostri candidati per i prodotti clinici di terapia genica ".
...
P.p.s.
Ma quante terapie pensano di produrre?
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L'Aifa approva la prima terapia Car-T contro i tumori del sangue - Salute & Benessere
L'Agenzia Italiana del Farmaco ha dato il via libera alla rimborsabilità e quindi alla disponibilità in Italia della prima terapia con cellule CAR-T. La nuova terapia (Kymriah) con cellule immunitarie modificate contro i tumori potrà essere utilizzata presso i centri specialistici selezionati dalle Regioni, per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B.
Le terapie CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell), sottolinea l'Aifa, rappresentano una strategia immunoterapica di ultimissima generazione nella lotta ai tumori ematologici. Utilizzano i globuli bianchi (linfociti T) prelevati dal paziente e appositamente ingegnerizzati per attivare il sistema immunitario: una volta reinfusi nel paziente, entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di eliminarle. Con l'approvazione da parte del Consiglio di amministrazione di Aifa, si è concluso l'iter procedurale per garantire l'accesso a queste nuove terapie salvavita, dopo "una negoziazione - rileva l'Agenzia italiana del farmaco - contrassegnata da uno spirito di responsabile collaborazione con l'azienda".
L'Agenzia Italiana del Farmaco ha dato il via libera alla rimborsabilità e quindi alla disponibilità in Italia della prima terapia con cellule CAR-T. La nuova terapia (Kymriah) con cellule immunitarie modificate contro i tumori potrà essere utilizzata presso i centri specialistici selezionati dalle Regioni, per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B.
Le terapie CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell), sottolinea l'Aifa, rappresentano una strategia immunoterapica di ultimissima generazione nella lotta ai tumori ematologici. Utilizzano i globuli bianchi (linfociti T) prelevati dal paziente e appositamente ingegnerizzati per attivare il sistema immunitario: una volta reinfusi nel paziente, entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di eliminarle. Con l'approvazione da parte del Consiglio di amministrazione di Aifa, si è concluso l'iter procedurale per garantire l'accesso a queste nuove terapie salvavita, dopo "una negoziazione - rileva l'Agenzia italiana del farmaco - contrassegnata da uno spirito di responsabile collaborazione con l'azienda".
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Buongiorno!
Bayer investe nelle staminali pluripotenti indotte e si compra il
Bayer ha reso noto che comprerà la quota di BlueRock Therapeutics che ancora non possiede, pari al 59,2%. L'operazione prevede il pagamento in contanti di circa 240 milioni di dollari e altri 360 milioni di dollari da pagare al raggiungimento di traguardi di sviluppo predefiniti.
...
La chiusura è prevista per il terzo trimestre del 2019. La transazione valuta BlueRock un miliardo di dollari...
Qualche stralcio perchè capiscano tutti:
CAR-NK, la frontiera emergente dell’immunoterapia • NCF - Notiziario Chimico Farmaceutico
Cellule off-the-shelf per tanti pazienti
Uno dei principali vantaggi offerti dalle cellule NK rispetto alle cellule T, secondo i ricercatori dell’Universityà di California – San Diego School of Medicine e dell’Università del Minnesota che hanno firmato la ricerca pubblicata a giugno 2018 su Cell Stem Cell, sarebbe rappresentato dalla possibilità di produrre e somministrare tali cellule in modalità “off-the-shelf”, senza bisogno di matching col singolo paziente.
Lo studio ha testato le cellule CAR-NK ottenute a partire da cellule staminali pluripotenti indotte umane (iPSCs) su un modello di tumore ovarico nel topo, paragonandone l’attività sia rispetto ad altri tipi di cellule NK che rispetto a cellule CAR-T. Secondo gli autori, le due tipologie di cellule ingegnerizzate coi recettori chimerici avrebbero dimostrato un’attività simile, ma con una minore tossicità a favore delle cellule CAR-NK. Secondo il senior author dello studio, Dan Kaufman, le potenzialità del metodo potrebbero estendersi ad altri tipi di tumori solidi, come quelli della mammella, del cervello e del colon, come pure a tumori liquidi del sangue come le leucemie.
“Una delle sfide principali dell’immunoterapie è la produzione clinica delle cellule modificate”, ha sottolineato Kaufman, secondo cui un batch di cellule NK derivate da iPSC potrebbe bastare per trattare qualche migliaio di pazienti. “Ciò significa che potremmo sviluppare trattamenti standardizzati ‘off-the-shelf’ e usarli in combinazione con altri farmaci contro i tumori”....
...
Anche l’Italia è in campo
L’Italia, storicamente tra i leader dei nuovi approcci di terapie avanzate geniche e cellulari, è presente anche nel panorama dello sviluppo delle terapie CAR-NK. Risale, infatti, alla fine del maggio scorso l’accordo vincolante per lo sviluppo e la produzione di terapie allogeniche CAR-NK siglato tra MolMed e Glycostem, grazie al quale l’azienda milanese potrà utilizzare la piattaforma tecnologica dell’azienda biotech olandese. Secondo quanto reso noto, l’operazione s’inquadra nella strategia di MolMed di ampliare la propria pipeline di prodotti basati sulla tecnologia CAR; l’azienda italiana ha ottenuto i diritti esclusivi per l’utilizzo del prodotto finale, a fronte di pagamenti upfront, milestone e royalty, mentre Glycostem mantiene la responsabilità della produzione GMP (nella nuova officina che dovrebbe essere autorizzata entro fine 2018) e del rilascio del prodotto finito. “Mentre la nostra prima terapia CAR-T autologa si avvicina all’autorizzazione per il primo studio clinico di fase I/II, con questo nuovo progetto MolMed si prepara ad espandere le proprie competenze nel promettente campo delle terapie allogeniche, potendo far leva sulla propria riconosciuta esperienza nelle terapie geniche e cellulari, unita all’innovativa piattaforma tecnologica di Glycostem, che utilizza cellule NK derivate da staminali di cordone ombelicale”, ha commentato l’amministratore delegato di MolMed, Riccardo Palmisano a suggello dell’accordo.
MolMed è già impegnata nello sviluppo di una immunoterapia genica CAR-T CD44v6, attualmente in avanzata fase di sviluppo preclinico contro le neoplasie ematologiche e numerosi tumori solidi epiteliali. Le immuterapie cellulari allogeniche off-the shelf basate su cellule NK sono, invece, proprio il core business di Glycostem, che ha sviluppato una piattaforma tecnologica che include l’espansione in vivo di una popolazione di cellule NK pure e altamente reattive per applicazioni cliniche. Il suo primo prodotto ha completato la fase clinica I su pazienti anziani e fragili affetti da leucemia mieloide acuta.
Bayer investe nelle staminali pluripotenti indotte e si compra il
Bayer ha reso noto che comprerà la quota di BlueRock Therapeutics che ancora non possiede, pari al 59,2%. L'operazione prevede il pagamento in contanti di circa 240 milioni di dollari e altri 360 milioni di dollari da pagare al raggiungimento di traguardi di sviluppo predefiniti.
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La chiusura è prevista per il terzo trimestre del 2019. La transazione valuta BlueRock un miliardo di dollari...
Qualche stralcio perchè capiscano tutti:
CAR-NK, la frontiera emergente dell’immunoterapia • NCF - Notiziario Chimico Farmaceutico
Cellule off-the-shelf per tanti pazienti
Uno dei principali vantaggi offerti dalle cellule NK rispetto alle cellule T, secondo i ricercatori dell’Universityà di California – San Diego School of Medicine e dell’Università del Minnesota che hanno firmato la ricerca pubblicata a giugno 2018 su Cell Stem Cell, sarebbe rappresentato dalla possibilità di produrre e somministrare tali cellule in modalità “off-the-shelf”, senza bisogno di matching col singolo paziente.
Lo studio ha testato le cellule CAR-NK ottenute a partire da cellule staminali pluripotenti indotte umane (iPSCs) su un modello di tumore ovarico nel topo, paragonandone l’attività sia rispetto ad altri tipi di cellule NK che rispetto a cellule CAR-T. Secondo gli autori, le due tipologie di cellule ingegnerizzate coi recettori chimerici avrebbero dimostrato un’attività simile, ma con una minore tossicità a favore delle cellule CAR-NK. Secondo il senior author dello studio, Dan Kaufman, le potenzialità del metodo potrebbero estendersi ad altri tipi di tumori solidi, come quelli della mammella, del cervello e del colon, come pure a tumori liquidi del sangue come le leucemie.
“Una delle sfide principali dell’immunoterapie è la produzione clinica delle cellule modificate”, ha sottolineato Kaufman, secondo cui un batch di cellule NK derivate da iPSC potrebbe bastare per trattare qualche migliaio di pazienti. “Ciò significa che potremmo sviluppare trattamenti standardizzati ‘off-the-shelf’ e usarli in combinazione con altri farmaci contro i tumori”....
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Anche l’Italia è in campo
L’Italia, storicamente tra i leader dei nuovi approcci di terapie avanzate geniche e cellulari, è presente anche nel panorama dello sviluppo delle terapie CAR-NK. Risale, infatti, alla fine del maggio scorso l’accordo vincolante per lo sviluppo e la produzione di terapie allogeniche CAR-NK siglato tra MolMed e Glycostem, grazie al quale l’azienda milanese potrà utilizzare la piattaforma tecnologica dell’azienda biotech olandese. Secondo quanto reso noto, l’operazione s’inquadra nella strategia di MolMed di ampliare la propria pipeline di prodotti basati sulla tecnologia CAR; l’azienda italiana ha ottenuto i diritti esclusivi per l’utilizzo del prodotto finale, a fronte di pagamenti upfront, milestone e royalty, mentre Glycostem mantiene la responsabilità della produzione GMP (nella nuova officina che dovrebbe essere autorizzata entro fine 2018) e del rilascio del prodotto finito. “Mentre la nostra prima terapia CAR-T autologa si avvicina all’autorizzazione per il primo studio clinico di fase I/II, con questo nuovo progetto MolMed si prepara ad espandere le proprie competenze nel promettente campo delle terapie allogeniche, potendo far leva sulla propria riconosciuta esperienza nelle terapie geniche e cellulari, unita all’innovativa piattaforma tecnologica di Glycostem, che utilizza cellule NK derivate da staminali di cordone ombelicale”, ha commentato l’amministratore delegato di MolMed, Riccardo Palmisano a suggello dell’accordo.
MolMed è già impegnata nello sviluppo di una immunoterapia genica CAR-T CD44v6, attualmente in avanzata fase di sviluppo preclinico contro le neoplasie ematologiche e numerosi tumori solidi epiteliali. Le immuterapie cellulari allogeniche off-the shelf basate su cellule NK sono, invece, proprio il core business di Glycostem, che ha sviluppato una piattaforma tecnologica che include l’espansione in vivo di una popolazione di cellule NK pure e altamente reattive per applicazioni cliniche. Il suo primo prodotto ha completato la fase clinica I su pazienti anziani e fragili affetti da leucemia mieloide acuta.
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Buonasera, nonstante la quotazione sia piuttosto depressa possiamo provare ad essere ottimisti. Ecco perchè:
Zalmoxis è in fase di rinnovo della CMA (Conditional Marketing Authorization) dopo che Ema ha valutato le richieste della Società per quanto riguarda gli studi.
Public Health - European Commission
https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2019/20190725145523/dec_145523_it.pdf
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-prac-draft-agenda-me
eting-3-6-september-2018_en.pdf (Pagina 39)
6.1.3. Allogeneic T cells genetically modified with a retroviral vector encoding for a truncated form of the human low affinity nerve growth factor receptor (ΔLNGFR) and the herpes simplex I virus thymidine kinase (HSV-TK Mut2) - ZALMOXIS (CAP) - PSUSA/00010530/201802
Applicant: MolMed S.p.A, ATMP7
PRAC Rapporteur: Brigitte Keller-Stanislawski
Scope: Evaluation of a PSUSA procedure
Action: For adoption of recommendation to CAT and CHMP
CAR CD44v6 a breve arriverà la notizia del primo paziente nello studio di fase I/II, ci sono documenti relativi a Ospedali già autorizzati come quello Universitario di Ostrava nella Repubblica Ceca :
https://www.mzp.cz/C1257458002F0DC7...rozhodnuti_o_povoleni_FN_Ostrava-20190809.pdf
...
Presentando domanda al Ministero dell'Ambiente il 6 maggio 2019, il Ministero della Salute ha dichiarato che la domanda era
valutato su base fattuale con particolare attenzione alla valutazione del rischio per la salute umana e che non ha commenti sull'applicazione.
Sulla base delle carenze rilevate nella domanda, l'ospedale universitario di Ostrava è stato invitato a rimediare in base ai commenti presentati e allo stesso tempo è stata emessa una risoluzione sulla sospensione del procedimento.
Il 14 giugno 2019, il Ministero dell'Ambiente ha ricevuto una domanda modificata in base ai commenti presentati e ha dichiarato che i commenti e le raccomandazioni dei valutatori esperti per il loro completamento sono stati accettati.
Il 10 luglio 2019, il Ministero dell'Ambiente, ai sensi della Legge n. 634/2004 Coll., On Commissioni amministrative, come modificata, ha inviato al richiedente una richiesta di pagamento di una tassa amministrativa per il rilascio di un'autorizzazione per il rilascio di OGM nell'ambiente.
Il 17 luglio 2019, il richiedente ha pagato l'importo richiesto e inviato le informazioni MoE e la conferma del pagamento della tassa amministrativa.
Dato che la domanda di cui sopra è conforme alle disposizioni della legge e dei suoi regolamenti di attuazione e la gestione nelle condizioni di rilascio di OGM nell'ambiente a determinate condizioni non comporta un rischio maggiore per la salute umana e animale o per l'ambiente. e il TC GMO, e altri fatti sopra menzionati, il Ministero dell'Ambiente rilascia un'autorizzazione per il richiedente a rilasciare OGM nell'ambiente per lo studio clinico di fase I-IIa per valutare la sicurezza e l'attività antitumorale delle cellule T CAR autologhe CD44v6 nella leucemia mieloide acuta e mieloma multiplo. dall'espressione di CD44v6.
MD. Jiri Havrlant, MHA
Direttore dell'ospedale universitario di Ostrava
Ospedale universitario di Ostrava
17. listopadu 1790/5
708 52 Ostrava - Poruba
EURE-CART Project . CAR-T cell, cancer gene therapy
MolMed
17-18 SETTEMBRE 2019
ROYAL LANCASTER LONDRA
MolMed SpA è una società italiana di terapia cellulare e genetica focalizzata sulla ricerca, sviluppo, produzione e validazione clinica di terapie innovative in oncologia e malattie rare genetiche. MolMed ha costruito un modello di business doppio originale, tra cui una pipeline proprietaria in onco-ematologia, e un business di servizi di terze parti focalizzato sullo sviluppo e produzione di GMP di vettore retrovirale / lentivirale fino a 200L di lotti e trasduzione ex-vivo di cellule staminali ematopoietiche e T- le cellule.
MolMed possiede due delle prime strutture GMP autorizzate in Europa per i prodotti commerciali di terapia cellulare e genica, al servizio di importanti partner internazionali come GSK, Orchard, Telethon, Cellectis, Rocket Pharma e altri ancora non divulgati. Fondata nel 1996 come spin-off accademico dell'Istituto scientifico San Raffaele...
Infine:
La ricetta per mantenere il primato italiano nelle terapie avanzate (29 agosto 2019)
...
In sostanza, conclude il presidente Palmisano, “la strada che si è aperta, ma di cui abbiamo visto solo l’inizio, è quella di una medicina personalizzata per la quale tutti gli attori coinvolti, dal ricercatore, al clinico, al produttore al regolatore e al pagatore, sono chiamati a rispondere con soluzioni innovative. I nuovi approcci terapeutici innescano un cambiamento dei principali paradigmi su cui si basano da decenni la sperimentazione, lo sviluppo, la produzione, l’approvazione e la negoziazione prezzo e rimborso dei prodotti farmaceutici tradizionali, portando con sé tutta una serie di nuove complessità da gestire e sfide legate ai processi autorizzativi nell’intero percorso di sviluppo. Dalla discovery, all’ingegnerizzazione del prodotto, al disegno di nuove sperimentazioni in fase preclinica e clinica, agli impianti di manufacturing – nella loro gestione e scale up – fino ai controlli finali sul prodotto da immettere sul mercato, passando per le autorizzazioni regolatorie, no ad arrivare alle procedure di accesso e di selezione dei centri che potranno erogare tali terapie”.
Zalmoxis è in fase di rinnovo della CMA (Conditional Marketing Authorization) dopo che Ema ha valutato le richieste della Società per quanto riguarda gli studi.
Public Health - European Commission
https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2019/20190725145523/dec_145523_it.pdf
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-prac-draft-agenda-me
eting-3-6-september-2018_en.pdf (Pagina 39)
6.1.3. Allogeneic T cells genetically modified with a retroviral vector encoding for a truncated form of the human low affinity nerve growth factor receptor (ΔLNGFR) and the herpes simplex I virus thymidine kinase (HSV-TK Mut2) - ZALMOXIS (CAP) - PSUSA/00010530/201802
Applicant: MolMed S.p.A, ATMP7
PRAC Rapporteur: Brigitte Keller-Stanislawski
Scope: Evaluation of a PSUSA procedure
Action: For adoption of recommendation to CAT and CHMP
CAR CD44v6 a breve arriverà la notizia del primo paziente nello studio di fase I/II, ci sono documenti relativi a Ospedali già autorizzati come quello Universitario di Ostrava nella Repubblica Ceca :
https://www.mzp.cz/C1257458002F0DC7...rozhodnuti_o_povoleni_FN_Ostrava-20190809.pdf
...
Presentando domanda al Ministero dell'Ambiente il 6 maggio 2019, il Ministero della Salute ha dichiarato che la domanda era
valutato su base fattuale con particolare attenzione alla valutazione del rischio per la salute umana e che non ha commenti sull'applicazione.
Sulla base delle carenze rilevate nella domanda, l'ospedale universitario di Ostrava è stato invitato a rimediare in base ai commenti presentati e allo stesso tempo è stata emessa una risoluzione sulla sospensione del procedimento.
Il 14 giugno 2019, il Ministero dell'Ambiente ha ricevuto una domanda modificata in base ai commenti presentati e ha dichiarato che i commenti e le raccomandazioni dei valutatori esperti per il loro completamento sono stati accettati.
Il 10 luglio 2019, il Ministero dell'Ambiente, ai sensi della Legge n. 634/2004 Coll., On Commissioni amministrative, come modificata, ha inviato al richiedente una richiesta di pagamento di una tassa amministrativa per il rilascio di un'autorizzazione per il rilascio di OGM nell'ambiente.
Il 17 luglio 2019, il richiedente ha pagato l'importo richiesto e inviato le informazioni MoE e la conferma del pagamento della tassa amministrativa.
Dato che la domanda di cui sopra è conforme alle disposizioni della legge e dei suoi regolamenti di attuazione e la gestione nelle condizioni di rilascio di OGM nell'ambiente a determinate condizioni non comporta un rischio maggiore per la salute umana e animale o per l'ambiente. e il TC GMO, e altri fatti sopra menzionati, il Ministero dell'Ambiente rilascia un'autorizzazione per il richiedente a rilasciare OGM nell'ambiente per lo studio clinico di fase I-IIa per valutare la sicurezza e l'attività antitumorale delle cellule T CAR autologhe CD44v6 nella leucemia mieloide acuta e mieloma multiplo. dall'espressione di CD44v6.
MD. Jiri Havrlant, MHA
Direttore dell'ospedale universitario di Ostrava
Ospedale universitario di Ostrava
17. listopadu 1790/5
708 52 Ostrava - Poruba
EURE-CART Project . CAR-T cell, cancer gene therapy
MolMed
17-18 SETTEMBRE 2019
ROYAL LANCASTER LONDRA
MolMed SpA è una società italiana di terapia cellulare e genetica focalizzata sulla ricerca, sviluppo, produzione e validazione clinica di terapie innovative in oncologia e malattie rare genetiche. MolMed ha costruito un modello di business doppio originale, tra cui una pipeline proprietaria in onco-ematologia, e un business di servizi di terze parti focalizzato sullo sviluppo e produzione di GMP di vettore retrovirale / lentivirale fino a 200L di lotti e trasduzione ex-vivo di cellule staminali ematopoietiche e T- le cellule.
MolMed possiede due delle prime strutture GMP autorizzate in Europa per i prodotti commerciali di terapia cellulare e genica, al servizio di importanti partner internazionali come GSK, Orchard, Telethon, Cellectis, Rocket Pharma e altri ancora non divulgati. Fondata nel 1996 come spin-off accademico dell'Istituto scientifico San Raffaele...
Infine:
La ricetta per mantenere il primato italiano nelle terapie avanzate (29 agosto 2019)
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In sostanza, conclude il presidente Palmisano, “la strada che si è aperta, ma di cui abbiamo visto solo l’inizio, è quella di una medicina personalizzata per la quale tutti gli attori coinvolti, dal ricercatore, al clinico, al produttore al regolatore e al pagatore, sono chiamati a rispondere con soluzioni innovative. I nuovi approcci terapeutici innescano un cambiamento dei principali paradigmi su cui si basano da decenni la sperimentazione, lo sviluppo, la produzione, l’approvazione e la negoziazione prezzo e rimborso dei prodotti farmaceutici tradizionali, portando con sé tutta una serie di nuove complessità da gestire e sfide legate ai processi autorizzativi nell’intero percorso di sviluppo. Dalla discovery, all’ingegnerizzazione del prodotto, al disegno di nuove sperimentazioni in fase preclinica e clinica, agli impianti di manufacturing – nella loro gestione e scale up – fino ai controlli finali sul prodotto da immettere sul mercato, passando per le autorizzazioni regolatorie, no ad arrivare alle procedure di accesso e di selezione dei centri che potranno erogare tali terapie”.
Ultima modifica:
Arcibald
Avatar di Jacopo Robusti
Buongiorno, sembra che anche per Zalmoxis a Marzo sia arrivato un nuovo brevetto...
4. 20190070312 Timidina chinasi
US 07.03.2019
16192224 MolMed SpA Francesca Salvatori A61K 48/00
Un polinucleotide comprendente una sequenza nucleotidica codificante per una timidina chinasi in cui almeno uno dei nucleotidi corrispondenti ai nucleotidi del sito donatore di giunzione è sostituito da un altro nucleotide e in cui i nucleotidi dei siti accettori di giunzione non sono alterati.
WIPO - Search International and National Patent Collections
...
SINTESI DELL'INVENZIONE
La presente invenzione risolve il problema sopra menzionato fornendo un gene HSV-tk che esprime una proporzione maggiore di mRNA non moltiplicato rispetto ai geni HSV-tk precedentemente divulgati. Abbiamo identificato un sito di accettore di giunzione 14 coppie di basi a monte del sito di accettore precedentemente identificato. Mostriamo che i precedenti tentativi di inibire la giunzione mediante modifica dei siti donatore e accettore precedentemente identificati possono comportare l'attivazione di questo sito accettore e la successiva giunzione genica. Dimostriamo sorprendentemente che la modifica del gene HSV-tk in determinati nucleotidi specifici fornisce un gene HSV-tk in grado di esprimere mRNA sostanzialmente privo di splicing. In particolare, mostriamo che la mutazione di almeno uno dei nucleotidi nel sito del donatore di splicing può sostanzialmente impedire lo splicing.
...
US20190070312 Thymidine kinase
4. 20190070312 Timidina chinasi
US 07.03.2019
16192224 MolMed SpA Francesca Salvatori A61K 48/00
Un polinucleotide comprendente una sequenza nucleotidica codificante per una timidina chinasi in cui almeno uno dei nucleotidi corrispondenti ai nucleotidi del sito donatore di giunzione è sostituito da un altro nucleotide e in cui i nucleotidi dei siti accettori di giunzione non sono alterati.
WIPO - Search International and National Patent Collections
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SINTESI DELL'INVENZIONE
La presente invenzione risolve il problema sopra menzionato fornendo un gene HSV-tk che esprime una proporzione maggiore di mRNA non moltiplicato rispetto ai geni HSV-tk precedentemente divulgati. Abbiamo identificato un sito di accettore di giunzione 14 coppie di basi a monte del sito di accettore precedentemente identificato. Mostriamo che i precedenti tentativi di inibire la giunzione mediante modifica dei siti donatore e accettore precedentemente identificati possono comportare l'attivazione di questo sito accettore e la successiva giunzione genica. Dimostriamo sorprendentemente che la modifica del gene HSV-tk in determinati nucleotidi specifici fornisce un gene HSV-tk in grado di esprimere mRNA sostanzialmente privo di splicing. In particolare, mostriamo che la mutazione di almeno uno dei nucleotidi nel sito del donatore di splicing può sostanzialmente impedire lo splicing.
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US20190070312 Thymidine kinase
- Stato