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FDA presto rilascerà un quadro per facilitare la produzione di terapie genetiche, e sarà definire strategie di sviluppo per le terapie genetiche per il trattamento di malattie specifiche, FDA commissario Scott Gottlieb ha detto martedì.
Nelle osservazioni preparate per la consegna in una riunione dell'Alleanza per la medicina rigenerativa, Gottlieb ha evidenziato la necessità di superare le sfide produttive, nonché il ruolo potenziale dell'approvazione accelerata per accelerare le terapie ai pazienti garantendo che si risponde a domande di efficacia e sicurezza a lungo termine.
La guida relativa ai trattamenti dell'emofilia sarà tra una suite di documenti di orientamento della terapia genica che la FDA rilascerà come parte del suo quadro, ha riferito Gottlieb. "la prima area terapeutica su cui ci concentreremo è l'emofilia, in cui la produzione dei fattori può essere sufficiente in alcuni casi come misura surrogata del beneficio in cui un prodotto per la terapia genica può normalizzare la produzione di fattori", ha detto.
Gottlieb ha aggiunto che "dimostrazione di una riduzione dei tassi di sanguinamento potrebbe essere confermata post approvazione, come si continua a studiare la sicurezza a lungo termine di un prodotto e la durevolezza."
Le sfide più grandi per l'adozione diffusa di entrambe le terapie cellulari e gene sono limitazioni sulle capacità di produzione, Gottlieb ha detto. Per affrontare queste sfide, FDA sta lavorando per aiutare l'industria a migliorare la produzione, e incoraggia gli sponsor a cambiare il loro modo di pensare di transizione da studi clinici di produzione su scala commerciale.
Gottlieb ha sottolineato un'iniziativa che FDA sta intraprendendo "internamente, e in collaborazione con una varietà di partner diversi, per contribuire a migliorare il rendimento delle linee cellulari utilizzate per produrre vettori di terapia genica." Egli ha osservato che l'Agenzia sta anche studiando l'applicazione di tecnologie di produzione continua per la produzione di geni e terapie cellulari.
Il Commissario ha anche invitato gli sponsor delle terapie genetiche ad allontanarsi dal paradigma di scala-up per lo sviluppo dei farmaci in cui vengono prodotte piccole quantità di una nuova molecola in un impianto pilota per i processi precoci, e se le prove hanno successo, c'è una transizione verso produzione su scala commerciale.
Per le terapie genetiche, la transizione da un pilota ad un processo commerciale può "ritardare significativamente l'accesso o addirittura portare all'abbandono dello sviluppo, in quanto la transizione di produzione può essere costosa e stimolante", ha detto. In alternativa, FDA è "incoraggiando gli sponsor, in particolare quelli che lavorano con le piccole popolazioni, a considerare lo sviluppo di processi di produzione scalabili con attributi di qualità intrinseca che possono potenzialmente supportare scala e licensure. "
Le scorte di terapia genica reagirono variabilmente alle notizie, con la Biomarina Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) perdendo $1,75 a $87,61. Spark terapeutiche Inc (NASDAQ: once) ha guadagnato $1,74 a $74,83 e uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) ha aggiunto $0,84 a $32,34.
Nelle osservazioni preparate per la consegna in una riunione dell'Alleanza per la medicina rigenerativa, Gottlieb ha evidenziato la necessità di superare le sfide produttive, nonché il ruolo potenziale dell'approvazione accelerata per accelerare le terapie ai pazienti garantendo che si risponde a domande di efficacia e sicurezza a lungo termine.
La guida relativa ai trattamenti dell'emofilia sarà tra una suite di documenti di orientamento della terapia genica che la FDA rilascerà come parte del suo quadro, ha riferito Gottlieb. "la prima area terapeutica su cui ci concentreremo è l'emofilia, in cui la produzione dei fattori può essere sufficiente in alcuni casi come misura surrogata del beneficio in cui un prodotto per la terapia genica può normalizzare la produzione di fattori", ha detto.
Gottlieb ha aggiunto che "dimostrazione di una riduzione dei tassi di sanguinamento potrebbe essere confermata post approvazione, come si continua a studiare la sicurezza a lungo termine di un prodotto e la durevolezza."
Le sfide più grandi per l'adozione diffusa di entrambe le terapie cellulari e gene sono limitazioni sulle capacità di produzione, Gottlieb ha detto. Per affrontare queste sfide, FDA sta lavorando per aiutare l'industria a migliorare la produzione, e incoraggia gli sponsor a cambiare il loro modo di pensare di transizione da studi clinici di produzione su scala commerciale.
Gottlieb ha sottolineato un'iniziativa che FDA sta intraprendendo "internamente, e in collaborazione con una varietà di partner diversi, per contribuire a migliorare il rendimento delle linee cellulari utilizzate per produrre vettori di terapia genica." Egli ha osservato che l'Agenzia sta anche studiando l'applicazione di tecnologie di produzione continua per la produzione di geni e terapie cellulari.
Il Commissario ha anche invitato gli sponsor delle terapie genetiche ad allontanarsi dal paradigma di scala-up per lo sviluppo dei farmaci in cui vengono prodotte piccole quantità di una nuova molecola in un impianto pilota per i processi precoci, e se le prove hanno successo, c'è una transizione verso produzione su scala commerciale.
Per le terapie genetiche, la transizione da un pilota ad un processo commerciale può "ritardare significativamente l'accesso o addirittura portare all'abbandono dello sviluppo, in quanto la transizione di produzione può essere costosa e stimolante", ha detto. In alternativa, FDA è "incoraggiando gli sponsor, in particolare quelli che lavorano con le piccole popolazioni, a considerare lo sviluppo di processi di produzione scalabili con attributi di qualità intrinseca che possono potenzialmente supportare scala e licensure. "
Le scorte di terapia genica reagirono variabilmente alle notizie, con la Biomarina Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) perdendo $1,75 a $87,61. Spark terapeutiche Inc (NASDAQ: once) ha guadagnato $1,74 a $74,83 e uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) ha aggiunto $0,84 a $32,34.
