Date de sortie: 07/11/2012 18:00 HNE
Source: Cedars-Sinai Medical Center
Newswise - LOS ANGELES - 7 novembre 2012 - Cedars-Sinai Heart chercheurs de l'Institut ont découvert qu'un composé expérimental pourrait aider à freiner les effets débilitants de la dystrophie musculaire en rétablissant la circulation normale du sang vers les muscles touchés par la maladie génétique.
Les chercheurs ont étudié le HCT 1026, un nouveau type de molécule dans laquelle l'oxyde nitrique est chimiquement liée à une norme agent anti-inflammatoire, dans un modèle préclinique de la dystrophie musculaire. Les résultats suggèrent HCT 1026 peut être bénéfique pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, qui commence dès l'enfance, et dystrophie musculaire de Becker, qui se produit souvent plus tard à l'âge adulte.
Les résultats préliminaires ont été présentés en Avril 2012 lors de la réunion de biologie expérimentale et maintenant l'étude complète est publiée dans la Public Library of Science (PLoS ONE) et est disponible en ligne.
Les deux formes de dystrophie musculaire sont causés par des problèmes avec une protéine appelée dystrophine, qui aide à maintenir la santé des muscles. Si les patients ont moins de protéines dystrophine ou si leur corps fabrique la protéine dystrophine qui ne fonctionne pas correctement, les muscles peuvent ne pas fonctionner correctement et finissent par devenir endommagé de façon permanente. Comme les muscles malades s'affaiblissent avec le temps, les patients peuvent graduellement perdre leur capacité de marcher, de s'asseoir ou d'utiliser leurs muscles par d'autres moyens. Il n'y a pas de remède maintenant pour les deux formes de la maladie.
«Il ya un besoin urgent non satisfait pour l'efficacité des options thérapeutiques pour cette maladie dévastatrice», a déclaré Ronald G. Victor, MD, directeur du Centre Cedars-Sinai de l'hypertension à l'Institut Cedars-Sinai Heart et le président Burns et Allen recherche en cardiologie . «Si nous pouvons améliorer la circulation sanguine chez les patients atteints de dystrophie musculaire, nous pouvons être en mesure de préserver une certaine fonction musculaire sur une plus longue période de temps."
HCT 1026 considérablement amélioré la circulation sanguine dans les muscles utilisés pendant l'exercice par les souris déficientes en dystrophine laboratoire qui partagent la même anomalie génétique en tant qu'êtres humains, Cedars-Sinai chercheurs. Le composé peut avoir accompli cela en délivrant l'oxyde nitrique, une molécule clé impliquée dans de nombreuses fonctions physiologiques et trouvé à des niveaux réduits dans les muscles dystrophiques.
Le composé entièrement restaurée flux sanguin vers les muscles touchés dans le premier mois de traitement, ainsi que l'impact a été entièrement soutenue pendant trois mois, sans effets secondaires indésirables notables.
Les auteurs de l'étude ont déclaré que les résultats représentent une étape dans la quête pour trouver un traitement efficace pour la dystrophie musculaire qui permettra de réduire l'atrophie musculaire ainsi que de ralentir la progression de la maladie.
"Sur la base de nos travaux précédents, nous pensons que la capacité de HCT 1026 pour libérer de l'oxyde nitrique est la clé pour restaurer le débit sanguin musculaire des souris déficientes en dystrophine», a déclaré Gail Thomas, Ph.D., auteur principal de l'étude Cedars-Sinai. "HCT 1026 est un prototype intéressant qui nous a permis d'étudier le potentiel de cette famille de molécules dans les dystrophies musculaires. Bien que nous ne prévoyons pas que ces donneurs d'oxyde nitrique composés de guérir la maladie, notre espoir est que l'amélioration du flux sanguin pourrait réduire la fatigue musculaire et des blessures, ce qui permet aux patients d'être plus actif tout en ralentissant la perte de muscle vital. "
L'étude a été réalisée en collaboration avec des scientifiques de Nicox à Bresso (Italie) et Sophia Antipolis (France).
Le travail a été soutenu par des subventions du Centre national pour l'avancement des sciences translationnelle dans le National Institutes of Health (Grant # UL1TR000124), le Centre pour la dystrophie musculaire de Duchenne, la dystrophie UCLA musculaire de base Center (Grant # P30AR05723) et Nicox Research Institute.
