AMT Holding -57 % refus d'approbation à l'EMA ...
Amsterdam Molecular Therapeutics Receives Opinion on Glybera(R) Marketing Authorisation Application -- AMSTERDAM, June 24, 2011 /PRNewswire/ --
Dossier Riesame processo avviato
Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), leader nel campo della terapia genica umana, ha annunciato oggi di aver ricevuto un parere sulla domanda di Marketing sua autorizzazione (MAA) per Glybera ® (alipogene tiparvovec) come una potenziale terapia per carenza di lipoproteina lipasi ("LPLD"). A seguito di un recente incontro con l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP), AMT è stato comunicato che, in questo momento, Glybera non è approvabile.
A seguito di una revisione della lettera del CHMP, AMT ritiene che Glybera possibile ricevere un parere positivo soggetto alla generazione di ulteriori dati provenienti da pazienti esistenti. AMT ha pertanto deciso di chiedere un riesame del pacchetto di dati clinici.
"Da quello che sappiamo oggi, nonostante la delusione, riteniamo che vi sia un'indicazione dal CHMP che Glybera potrebbe ricevere l'approvazione e che l'opinione corrente in questo momento è un riflesso della prova insufficiente di beneficio clinico di Glybera a causa della bassa numero dei pazienti misurati per la movimentazione di chilomicroni per almeno 12 mesi dopo il trattamento. Il CHMP ha anche indicato che, se alcuni dati aggiuntivi provenienti da pazienti già trattati potrebbe confermare i risultati attuali entro la fine del 2011, l'approvazione può essere possibile ", ha osservato Jörn Aldag, CEO di AMT. "Nel dossier, abbiamo fornito dati importanti che mostrano Glybera è sicuro e previene episodi di pancreatite, la complicazione maggiore clinica di LPLD. Apprezziamo la responsabilità del CHMP per cautela su tale terapia avanzata, quindi dovremo lavorare diligentemente per generare maggiori informazioni e, speriamo, in modo che Glybera ancora raggiungere i pazienti. "
I prossimi passi
Come parte del MAA, AMT ha presentato i dati al CHMP sulle Glybera mostrando prove nel ridurre il rischio di pancreatite. Inoltre, l'azienda ha dimostrato un chiaro segnale della capacità dei pazienti 'a rompere le molecole di grandi dimensioni chilomicroni, l'accumulo dei quali, dopo l'assunzione di grassi nella dieta, sembra essere responsabile per l'insorgenza di pancreatite in pazienti LPLD. AMT sta avviando lo studio CT-AMT-011-04 a esaminare ulteriormente quanto già pazienti trattati gestire chilomicroni nel tempo. Inoltre, AMT continuerà a raccogliere dati sul follow-up l'incidenza di pancreatite. AMT I fondi disponibili saranno di supporto a tali operazioni al di là del completamento del processo di riesame nel 2012.
"Sulla base della comunicazione da EMA, comprendiamo che la nostra piattaforma tecnologica utilizzando virus adeno-associato (AAV) vettori è approvabile", ha aggiunto Aldag. "Mentre perseguiamo il riesame di Glybera, continueremo anche lo sviluppo di altri prodotti della nostra pipeline, come l'emofilia B e la terapia genica GDNF per il morbo di Parkinson e la malattia di Huntington. Continueremo anche la nostra preparazione per le registrazioni in Canada e negli Stati Uniti . "
Per gli investitori, AMT terrà una conference call alle 9:00 CET il 24 giugno 2011 . Per partecipare alla conference call, si prega di chiamare uno dei seguenti numeri di telefono 15 minuti prima dell'evento, utilizzando il codice di accesso 2788745: +44- (0) 20-7136-2054 per il Regno Unito; +1-718-247-0881 per gli Stati Uniti, e + 31 - (0) 20-201-5468 per l'Olanda . Una versione pdf della presentazione è disponibile nelle notizie e relazioni con gli investitori sezioni del sito web aziendale. Dopo la presentazione, le linee saranno aperte per una sessione di domande e risposte. Una replica della conferenza sarà disponibile dopo l'evento.
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