dopo un concorrente (PROSENSA) che si é fatto fuori con le proprie mani..
..all'altra (SAREPTA) ci pensa il fustigatore della biotech ?? => ADAM FEUERSTEIN
questo quando parla é una sentenza
Thoughts On Sarepta's Future Following Drisapersen's Failure - TheStreet
Pensieri sul futuro di Sarepta dopo il fallimento di Drisapersen
BY Adam Feuerstein | 09/20/13 - 09:33 EDT
CAMBRIDGE, Mass. ( Trend Online ) - GlaxoSmithKline ( GSK _ ) e Prosensa ( RNA _ ) ha annunciato Venerdì il fallimento di un grande studio di fase III di drisapersen, la loro terapia sperimentale exon-skipping per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
Qui sono i miei pensieri iniziali sul come questo risultato negativo drisapersen potrebbe effetto Sarepta Therapeutics ( SRPT _ ) , che, come sapete, si sta sviluppando eteplirsen, un farmaco DMD concorrente.
1. Il rischio normativo per Sarepta appena salito. Ricordate, la società intende chiedere l'approvazione della FDA per eteplirsen prossimo anno sulla base dei risultati positivi da uno molto piccolo studio di fase II di soli 12 pazienti DMD. Il fallimento di drisapersen in un ampio studio di fase III (186 pazienti DMD) aumenta il rischio che la FDA vuole vedere più dati eteplirsen prima di prendere una decisione di approvazione.
2. Sarepta non ha più dati eteplirsen per mostrare FDA, così che cosa significa? Esso significa Sarepta può essere richiesto dalla FDA per condurre un altro, più grande studio di fase III prima eteplirsen è approvato. Questo non è un nuovo rischio per la storia Sarepta, ma la probabilità che ciò accada solo aumentato con lo studio drisapersen fallito.
3. Il fallimento drisapersen elimina l'unico concorrente di Sarepta per un efficace trattamento di DMD. Che è un grande positivo per Sarepta. E 'prematuro per ripianare drisapersen completamente, ma il farmaco ha subito una grave battuta d'arresto, non c'è dubbio. Ciò elimina un sacco di pressione competitiva da Sarepta, anche se è richiesto uno studio di fase III di pre-approvazione di eteplirsen, ritardando la sua approvazione.
4. Eteplirsen è un più potente, farmaco efficace di drisapersen. credo ancora questo perché eteplirsen può essere dosato più alta e ha dimostrato un effetto più profondo sulla produzione di distrofina che drisapersen in studi precedenti. La capacità di produrre distrofina funzionale è ancora fondamentale, nella mia mente.
5. Abbiamo bisogno di vedere i dettagli dello studio drisapersen fallito. Alcuni dei dati dettagliati saranno presentati 5 ottobre alla riunione della Società Muscle mondiale. Altri dati, compresa la produzione della distrofina, non saranno pronti per settimane o mesi, Prosensa ha detto oggi.
Abbiamo appreso oggi che la capacità di camminare di DMD acquista trattato con un placebo nello studio di fase III drisapersen rifiutato 53 metri, in media. Questo è un bene, nel senso positivo di Sarepta, perché conferma i dati DMD "Storia Naturale". Ricordate, nello studio di Sarepta di fase II, la capacità di camminare dei bambini trattati con placebo è diminuita rapidamente per poi stabilizzarsi una volta che sono passati sopra a eteplirsen.
6. Il mercato europeo dei trattamenti DMD potrebbe aver appena aperto per Sarepta. Ricordate, Prosensa controllati drisapersen brevetti in Europa, che bloccati Sarepta di accedere ai pazienti lì con eteplirsen. Sarepta è attraente quelle sentenze di brevetto, ma se drisapersen non è mai stato approvato, il punto è controverso e eteplirsen potrebbero essere approvati in Europa.
7. E se esone-skipping non funziona affatto in DMD? Questo è lo scenario peggiore e non può essere ignorato. Drisapersen e eteplirsen sono entrambi progettati per saltare esoni difettosi / mancanti, per poter produrre distrofina funzionale ragazzi DMD. Drisapersen sembra che non funziona, quindi non è del tutto illogico preoccuparsi che eteplirsen, allo stesso modo, non funzionerà. Io non sono ancora arrivati per motivi di cui sopra, ma non si possono escludere del tutto.
